FDA 批准第二种可轻微延缓阿尔茨海默病进展的药物

(SeaPRwire) –   (华盛顿) — 美国官员批准了另一种可以轻微减缓阿尔茨海默病进程的药物，为处于这种无法治愈的、会破坏记忆的疾病早期阶段的患者提供了一个新的选择。

美国食品药品监督管理局 (FDA) 周二批准了礼来公司的 Kisunla 用于治疗由阿尔茨海默病引起的轻度或早期痴呆症。这是继日本制药公司卫材的 之后，第二种被证明可以延缓患者认知能力下降的药物。

这两种药物带来的延缓时间仅为几个月——对于礼来的药物，大约为七个月。患者及其家属必须权衡这种益处与弊端，包括定期静脉注射以及潜在的危险副作用，如脑肿胀。

治疗阿尔茨海默病的医生表示，这项批准是几十年来失败的实验性治疗方案后取得的重要进展。

“我很高兴拥有不同的选择来帮助我的病人，”圣路易斯华盛顿大学的神经科医生苏珊娜·辛德勒博士说。“作为一名痴呆症专家，这非常困难——我诊断出我的病人患有阿尔茨海默病，然后每年我都会看到他们的病情加重，直到他们去世。”

Kisunla 和日本药物 Leqembi 都是实验室制造的抗体，通过静脉注射，靶向阿尔茨海默病的一个促成因素——大脑中粘性的淀粉样蛋白斑块堆积。关于哪些患者应该接受这些药物以及他们可能获益多久的问题仍然存在。

在 上个月举行的公开会议上，FDA 顾问小组一致投票赞成该药物的益处，因此新药的批准是预料之中的。尽管 FDA 审查人员对礼来公司如何研究该药物提出了一些疑问，包括允许患者在斑块降至非常低水平后停止治疗。

礼来公司表示，成本将根据患者服用药物的时间长短而有所不同。该公司还表示，一年的治疗费用为 32,000 美元，高于 Leqembi 一年的 26,500 美元的价格。

FDA 的处方信息告诉医生，他们可以考虑在通过脑部扫描确认患者的斑块量很低后停止使用该药物。

FDA 批准 Kisunla（化学名称为 donanemab）是基于一项为期 18 个月的研究结果，该研究表明，与接受安慰剂输液的患者相比，接受治疗的患者在记忆力和认知能力方面下降的速度慢了大约 22%。

主要的安全性问题是脑肿胀和出血，这是所有靶向斑块药物的常见问题。礼来公司在研究中报告的发生率（包括 20% 的患者出现微出血）略高于竞争对手 Leqembi 报告的发生率。然而，两种药物在略微不同的患者群体中进行测试，专家表示，这使得难以比较这两种药物的安全性。

Kisunla 每月输液一次，而 Leqembi 每两周输液一次，这可能让照顾患病家人的照护者更容易，因为他们可以将病人送到医院或诊所接受治疗。

“当然，每月输液一次比每两周输液一次更有吸引力，”辛德勒说。

礼来的药物还有另一个潜在的优势：如果患者对药物反应良好，他们可以停止服用。

在该公司进行的研究中，当患者的脑斑块降至低水平后，他们便停止了 Kisunla 的使用。停止使用该药物可以降低长期使用的成本和安全风险。目前尚不清楚患者何时需要恢复输液。

物流障碍、保险覆盖率参差不齐以及财务问题都阻碍了竞争对手 Leqembi 的推出，卫材与美国合作伙伴 Biogen 共同推广该药物。许多规模较小的医院和医疗系统尚未做好开具这些新型靶向斑块药物的准备。

首先，医生需要确认患有痴呆症的患者是否患有新的药物靶向的脑斑块。然后，他们需要找到一个药物输液中心，患者可以在那里接受治疗。与此同时，护士和其他工作人员必须接受培训，以进行重复扫描，检查脑肿胀或出血情况。

“这些都是医生必须准备好的，”礼来神经科学部门主管马克·明顿博士说。“在他们习惯之前，一个到他们办公室的患者将不会被提供这种治疗。”

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