(SeaPRwire) – 斯图尔特·奥金45年前研究血细胞形成时,并没有设想会开发出一种治疗血友病的历史性疗法。当时他在哈佛医学院当研究员,科学家们刚刚学会克隆,或者复制基因。“当时每个人都在讨论我们如何可以现在修复遗传性疾病,”他说。“但没人真正明白那意味着什么;那更像迪士尼的幻想。”奥金把注意力集中在血红蛋白基因上,这种基因在患有镰状细胞性贫血和另一类血液疾病β型地中海贫血人群中会发生突变。了解这些疾病的工作机制,如果有一天可以进行基于遗传的治疗,可能会成为很好的候选疾病。
近半个世纪后,多亏了基因编辑技术CRISPR,它终于实现了。2023年12月,美国食品药品监督管理局批准了第一种使用CRISPR治疗镰状细胞性贫血的基因治疗。这种治疗涉及重新激活患者产生健康型血红蛋白的能力——婴儿时期的胎儿血红蛋白。它需要进行骨髓移植来清除患病的血细胞,在实验室中编辑它们打开胎儿型血红蛋白的开关,并将它们返回患者体内。这个过程实际上可以治愈许多人,解除镰状细胞性贫血的痛苦发作和频繁输血——这种生命改变性的治疗就是基于奥金识别调节胎儿血红蛋白的基因的研究。
但奥金,他是哈佛医学院儿科学教授,并没有因此而满足。这个程序成本高,侵入性强,对全球约2亿镰状细胞病患者来说都难以实现。他现在正试图找到一种通过药物来触发胎儿血红蛋白产生的方法——这是一个雄心勃勃的任务。但他并不气馁。“现在的问题是,‘这种疗法的下一步是什么?’”他说。“我们真的没有解决我们原来设定的问题,即如何使更多人变好。这就是我们现在工作的内容。”
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