大多数经 FDA 加速批准的癌症药物可能无效

(SeaPRwire) –   美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准计划旨在让患者尽早获得有希望的药物。但是,这些药物实际上是否能真正改善或延长患者的生命呢?

一项新研究发现,获得FDA加速批准的大多数癌症药物在五年内可能无法证明这些效益。

“五年后,你应该对初步加速批准的结果有一个明确的答案,”宾夕法尼亚大学癌症专家和生物伦理学家Ezekiel Emanuel博士说。他没有参与这项研究。“成千上万的人正在使用这些药物。如果我们不知道它们是否有效,这似乎是个错误。”

该计划于1992年创建,以加快HIV药物的获取。今天,85%的加速批准去向癌症药物。

它允许FDA在初步结果显示对治疗严重或致命疾病有希望时提前批准药物。作为交换,药企需要进行更严格的测试,并提供更好的证据以获得正式批准。

患者可以更早获得药物,但这意味着一些药物可能无法奏效。取消不理想药物的决定由FDA或药企作出,FDA有时会认为不那么明确的证据也足以获得正式批准。

新研究发现,2013年至2017年间,FDA一共给予46种癌症药物加速批准。其中,63%的药物在后续试验中无法证实临床效益而获得正式批准,只有43%能证实。

这项研究发表于《美国医学会杂志》,并于周日在圣地亚哥举行的美国癌症研究年会上讨论。

研究共同作者爱德华·克利夫(Edward Cliff)博士来自哈佛医学院,他说目前还不清楚癌症患者对获得加速批准药物的不确定性了解多少。

“我们提出一个问题:这种不确定性是否已告知患者?”克利夫说。

对于罕见或晚期癌症患者来说,获得加速批准的药物可能是唯一选择,休斯敦MD安德森癌症中心的Jennifer Litton医生表示。她没有参与这项研究。

Litton医生说,医生应仔细解释证据:“效果可能是肿瘤缩小,也可能是肿瘤稳定时间长短。你可以提供你手头的数据,但不应过分承诺。”

国会最近更新了该计划,给予FDA更多权力和简化程序,以更快地撤销未能履行承诺的药企的批准。

FDA发言人Cherie Duvall-Jones通过电子邮件写道,这些变化允许机构“在适当情况下,更快地撤销根据加速批准批准的药物”。FDA现在可以在初步批准时要求正在进行确认试验,这加快了验证药物是否有效的进程。