美国首例患者入组 – Telitacicept治疗重症肌无力全球多中心III期临床试验里程碑

(SeaPRwire) –   烟台，中国, 2024年8月6日  —  (“RemeGen” 或“该公司”) (9995.HK, SHA:688331)，一家商业阶段生物技术公司，宣布公司自主研发的BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药特立西普 (telitacicept) 已在美国完成其用于治疗重症肌无力 (gMG) 的全球多中心 III 期临床试验首例患者入组。

这一里程碑标志着特立西普全球临床开发的重要一步，将为全球重症肌无力患者带来新的希望。此前，特立西普已获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予的重症肌无力孤儿药和快速通道资格，并获得中国国家药品监督管理局 (NMPA) 授予的突破性治疗认定。

这项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期研究旨在评估特立西普治疗 gMG 的疗效和安全性。该试验计划招募来自全球多个国家和地区的 180 名患者。

重症肌无力 (MG) 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，会导致神经肌肉接头处传导受损，影响眼球运动、吞咽、言语、一般运动和呼吸功能，程度各不相同。根据 Frost & Sullivan 的报告，预计到 2025 年全球重症肌无力患者人数将达到 115 万人，其中美国约 7 万人，中国约 2.2 万人。

目前，重症肌无力的主要治疗方法包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂。然而，由于现有疗法的疗效、耐受性或禁忌症的限制，许多患者无法得到有效治疗，仍存在大量的未满足的医疗需求。

特立西普是一种双靶点抗体融合蛋白，同时靶向 BLyS 和 APRIL，直接攻击致病抗体的来源——B 细胞和浆细胞，从而减少致病抗体的产生，达到治疗目的。初步临床研究表明，特立西普能够持续有效地改善重症肌无力患者的临床状态。

自 2021 年 3 月在中国获批上市以来，特立西普已为超过 4 万名患者带来益处，疗效和安全性均佳。在中国，除了获批的系统性红斑狼疮和类风湿性关节炎两个适应症外，特立西普还有望在未来几年内获批用于治疗重症肌无力、干燥综合征、IgA 肾病和视神经脊髓炎等疾病。

关于 RemeGen Co. Ltd.

RemeGen (9995.HK, SHA: 688331) 成立于 2008 年，是中国领先的生物制药公司，致力于为罹患危及生命的疾病患者提供解决方案。RemeGen 在中国和美国设有研发实验室和办事处。该公司致力于在自身免疫性疾病、肿瘤学和眼科疾病等关键治疗领域发现、开发和商业化具有重大临床价值的创新和差异化生物药物。欲了解更多详情，请访问：

关于特立西普 (RC18) 

特立西普 (RC18) 是 RemeGen 专有的新型融合蛋白，用于治疗自身免疫性疾病。它由人跨膜激活剂和钙调蛋白和环孢素配体相互作用蛋白 (TACI) 受体的胞外域和人免疫球蛋白 G (IgG) 的片段结晶区 (Fc) 域构成。特立西普靶向 B 淋巴细胞发育的关键两种细胞信号分子：B 淋巴细胞刺激因子 (BLyS) 和增殖诱导配体 (APRIL)，使其能够有效降低与多种自身免疫性疾病相关的 B 细胞介导的自身免疫反应。

SOURCE RemeGen Co., Ltd