波尔基基金会向开创性波尔基研究的学术奖金提供超过350万美元

(SeaPRwire) – 纽约和巴黎, 2023年11月15日 — PolG 基金会成立于2022年,是一家新成立的基金会,由一家PolG家庭成立,其使命是支持和加速研究,以找到有效治疗和治愈PolG线粒体疾病。

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拥有专业和经验丰富的董事会和科学顾问委员会,其中包括世界一流的线粒体科学家,基金会快速成为PolG基础研究、转化研究和临床研究的主要资助机构。与全球科学界合作,我们投资开发关键工具,并将研究成果共享给全球线粒体科学家、临床医生和患者。

除开发iPS细胞系、RNA测序和两种PolG转基因小鼠模型供PolG研究人员使用外,基金会还积极开展PolG全球注册和前瞻性自然史研究。

Frederik de 纳索,一位PolG战士兼创始父母的儿子,设计了一款MITO服装品牌来提高PolG基金会的知名度和筹款。查看商店 –

基金会的核心就是筹集资金,向世界一流的研究人员提供基础科学、临床试验研究和PolG线粒体疾病新型疗法开发的资助。今天,PolG基金会很高兴宣布首次研究计划申请的四个获奖项目。

我们期待这些资助项目能够被以下四个研究小组很好实施,他们将在PolG生物学领域开展卓越的研发工作:

波士顿麻省理工学院和哈佛大学布罗德研究所(美国)

标题:通过深度突变扫描建立POLG变异与功能的映射
工作概述: POLG缺陷与极其复杂的等位基因相关,目前很难判断观察到的变异是否是良性还是致病的。该项目旨在为POLG建立一个全面连接所有可能变异与生物学和生化功能的仪表板。将使用下一代DNA合成技术创建POLG饱和突变库,并将其与功能遗传筛选结合,定量评估POLG变异。它将成为一个宝贵的工具箱,对基础研究和临床社区都很有价值。

赫尔辛基大学医学院研究项目部门(芬兰)

标题:TargetPOLG:研究POLG疾病的机制和治疗方法
工作概述:我们支持的芬兰POLG患者群体具有相同的同义突变,但是症状表现出很大差异,表明环境和/或遗传因素对POLG疾病的不同表现形式从儿童时期到中年期产生很大影响。理解和针对这些机制可能控制POLG疾病的进展。将探索和识别可能促进和推动POLG疾病表现的机制。选择的分子靶点将进行测试和挑战,以为人体试验提供临床证据。

卑尔根大学临床医学部(挪威)

标题:采用干细胞为POLG疾病药物研发提供研究平台
工作概述:该项目的总体目标是建立人干细胞为基础的2D神经系统和3D脑组织平台,用于POLG疾病的药物研发,并识别可以快速启动POLG患者临床试验的线粒体靶向疗法。

纽卡斯尔大学惠康中心 for 线粒体研究(英国)

标题:为POLG相关线粒体疾病和运动失调准备临床试验(C4TR-POLG):
通过前瞻性长期研究识别POLG相关线粒体疾病和运动失调的敏感和生态效度的生物标志物,为临床试验做准备
工作概述:研究极其罕见线粒体疾病的治疗是一项挑战。参与者群体规模小,受严格的纳入和排除标准限制。对基因型-表型关系和自然史的理解不完整,无法为试验终点制定。解决这些困难已被认为是一项长期、复杂的难题。利用多方合作创新网络的价值是迫在眉睫的。

与基金会的战略完全一致,这些研究资助涵盖了疾病发展和进展的不同组成部分,以及用来监测表型的结果测量。我们致力于发现和开发潜在的新药物和疗法。

作为POLG全球社区的标杆,我们深受各界的支持和关注所感动,包括个人、基金会、科学界、生物技术公司、制药公司、患者倡导组织和医疗机构。感谢您的帮助和资助,我们可以进一步实现雄心勃勃的使命,发现治疗POLG的新疗法甚至可能找到治愈方法。感谢!

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Paula Casanova

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